Vertex Pharmaceuticals e CRISPR Therapeutics annunciano una storica approvazione

Il Regno Unito autorizza per la prima volta al mondo la terapia genica per la malattia falciforme e la β-talassemia in pazienti oltre i 12 anni. 

L'annuncio è stato fatto da Vertex Pharmaceuticals e CRISPR Therapeutics. 

Casgevy, il farmaco approvato, utilizza l'editing genico CRISPR, vincitore del Nobel nel 2020. 

La Medicines and Healthcare products Regulatory Agency britannica ha dichiarato che la malattia falciforme e la β-talassemia, causate da errori nei geni dell'emoglobina, sono condizioni dolorose e potenzialmente fatali. 

Casgevy, nei test clinici, ha dimostrato di ripristinare la produzione sana di emoglobina, alleviando i sintomi. L'MHRA ha affermato che non sono stati identificati problemi significativi di sicurezza durante gli studi e monitorerà attentamente la sicurezza del farmaco. 

Il trattamento coinvolge il prelievo di cellule staminali dal midollo osseo del paziente, la modifica genetica in laboratorio e l'infusione delle cellule modificate dopo un trattamento di condizionamento. 

Vertex Pharmaceuticals e CRISPR Therapeutics hanno accolto con favore l'approvazione, sperando che sia la prima di molte applicazioni benefiche della tecnologia del Premio Nobel per pazienti affetti da gravi malattie.